Skip to content

Badanie kontrolowanej placebo doustnego lakwinimodu w leczeniu stwardnienia rozsianego AD 3

1 miesiąc ago

709 words

Aby potwierdzić postęp niepełnosprawności, wzrosty te musiały być utrzymane przez co najmniej 3 miesiące. Dodatkowe predefiniowane punkty końcowe niepełnosprawności są wymienione w dodatkowym dodatku. W przypadku MSFC miarą był całkowity wynik z 24 miesięcy, a analiza obejmowała wyniki wszystkich pacjentów, którzy ukończyli fazę podwójnie ślepej próby lub przerwali badanie po 12-miesięcznej wizycie. Dodatkowe informacje na temat MSFC są dostępne w Dodatku Uzupełniającym.
Wtórnymi punktami końcowymi MRI była skumulowana liczba zmian wzmacniających gadolin w 12 i 24 miesiącu (tj. Suma wszystkich zmian wzmacniających gadolin na skany po 12 miesiącach plus wszystkie zmiany wzmacniające gadolin na skany po 24 miesiącach) i skumulowana liczba nowych lub powiększonych zmian na zdjęciach ważonych T2 (> 50% wzrostu w stosunku do poprzedniego skanu) po 12 i 24 miesiącach (tj. suma wszystkich nowych lub powiększonych zmian na obrazach ważonych T2 po 12 miesiącach oraz wszystkich nowych lub powiększonych zmian na obrazach ważonych T2 po 24 miesiącach). Objawowe punkty końcowe MRI obejmowały procentową zmianę objętości mózgu, mierzoną za pomocą oceny strukturalnej oceny obrazu, za pomocą normalizacji, atrofii (SIENA) i przekrojowego obrazowania strukturalnego obrazu, przy użyciu normalizacji, programów Atrophy (SIENAX) (wersja 2.3 , Wydanie FSL 3.2) .11 Dodatkowe szczegóły metodologiczne ocen MRI są dostępne w dodatkowym dodatku.
Bezpieczeństwo i zdarzenia niepożądane
Oceny bezpieczeństwa obejmowały pomiar parametrów życiowych i masy ciała, badanie fizykalne, elektrokardiografię, kliniczne testy laboratoryjne i rejestrację zdarzeń niepożądanych. Analiza zdarzeń niepożądanych była oparta na odsetku pacjentów, którzy przerwali badanie oraz na odsetku pacjentów, którzy przerwali badanie z powodu działań niepożądanych.
Analiza statystyczna
Oszacowaliśmy, że próba 1000 pacjentów (500 na grupę badaną) zapewni 90% mocy wykrywania znaczącej zmiany rocznego wskaźnika nawrotu, zakładając oczekiwany roczny wskaźnik nawrotu wynoszący 0,65 wśród nieleczonych pacjentów, zmniejszenie o 25% lub więcej roczny wskaźnik nawrotów z lakwinimodem w porównaniu z placebo i 20% odsetek odstawienia z badania w okresie 24 miesięcy. Charakterystykę kliniczną i demograficzną oraz zmienne bezpieczeństwa dla wszystkich pacjentów poddanych randomizacji podsumowano za pomocą statystyki opisowej. Czas do odstąpienia oceniano na podstawie krzywych Kaplana-Meiera.
Korzystając z regresji Poissona z grupą badaną jako współzmienną, obliczyliśmy roczny wskaźnik nawrotów dla kohorty, która ma być leczona, jako całkowitą liczbę potwierdzonych nawrotów dla wszystkich pacjentów w każdej grupie, podzieloną przez całkowitą liczbę pacjent-lat w tej grupie. Oprócz grupy badanej uwzględniliśmy jako współzmienne wynik EDSS na poziomie wyjściowym, dziennik sumy plus liczbę nawrotów, które wystąpiły w ciągu ostatnich 2 lat, oraz kraj lub region geograficzny.
Aby kontrolować błąd typu 1, drugorzędne punkty końcowe były analizowane tylko po stwierdzeniu znaczącego efektu dla pierwotnego punktu końcowego. Podobnie, ogólny błąd typu badania został dodatkowo skontrolowany w analizie drugorzędowych punktów końcowych poprzez zastosowanie następującego podejścia do gatekeeping: łączna liczba nowych lub powiększonych zmian na obrazach ważonych T2 i łączna liczba zmian wzmacniających gadolin w 12 miesięcy i 24 miesiące testowano jednocześnie, a różnica między grupami dla obu punktów końcowych musiała być znacząca na poziomie alfa 0,05, lub różnica dla jednego z dwóch punktów końcowych musiała być znacząca na poziomie alfa 0,025 , jeżeli różnica dla drugiego punktu końcowego nie była znacząca na poziomie 0,05. Jeżeli powyższy warunek został spełniony, przystąpiliśmy do analizy punktu końcowego dla potwierdzonej progresji niepełnosprawności; jeżeli ten punkt końcowy był znaczący na poziomie 0,05, analizę przeprowadzono dla całkowitej liczby wyników MSFC. Dodatkowe szczegóły metodologiczne dla analiz statystycznych zawarte są w planie analizy statystycznej w dodatkowym dodatku.
Wyniki
Badana populacja
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka kliniczna i demograficzna uczestników badania na poziomie wyjściowym. Spośród 1106 pacjentów poddanych randomizacji 550 zostało przydzielonych do grupy lakwinimodu, a 556 do grupy placebo. Łącznie 437 pacjentów (79,5%) w grupie lakwinimodu i 427 (76,8%) w grupie placebo ukończyło 24-miesięczne leczenie badawcze. Spośród 1106 pacjentów, 13,7% przerwało badanie w pierwszym roku (12,0% w grupie lakwinimodu i 15,2% w grupie placebo), a dodatkowe 8,2% przerwało badanie w drugim roku (odpowiednio 8,5% i 7,9%). )
[patrz też: nefrolog, dermatolog warszawa, urolog Wrocław ]
[hasła pokrewne: bakutil, zdjecie pantomograficzne, bowim sosnowiec ]

0 thoughts on “Badanie kontrolowanej placebo doustnego lakwinimodu w leczeniu stwardnienia rozsianego AD 3”