Skip to content

Przeżycie po leczeniu fenylooctanem i benzoesanem w zaburzeniach cyklu mocznikowego ad 5

1 miesiąc ago

91 words

Wśród 82 pacjentów było 120 epizodów, w których pacjenci byli w śpiączce przy przyjęciu. Ogólnie rzecz biorąc, gdy pacjenci byli w śpiączce przy przyjęciu, nie było śpiączki w momencie wypisu (97 epizodów, 81%); 23 epizody, w których pacjenci byli w śpiączce przy przyjęciu, zakończyły się śmiercią (19%) (tabela 2). Wskaźnik przeżywalności dla epizodów hiperamonemicznych był istotnie niższy u pacjentów, którzy byli w śpiączce przy przyjęciu, zarówno u noworodków (p = 0,002), jak i wśród starszych pacjentów (p <0,001). Dzieci w wieku od 2 do 12 lat, które były w stanie śpiączki przy przyjęciu, miały relatywnie niższy wskaźnik przeżycia epizodu hiperammonemicznego (79%) niż osoby w innych grupach powyżej 30 dnia życia. Wskaźnik przeżywalności był najniższy wśród mężczyzn z niedoborem transkarbamylazy ornityny, którzy byli w śpiączce przy przyjęciu (68%) (Tabela 2).
Przeżycie i szczyt poziomu amonu
Tabela 4. Tabela 4. Wyniki 823 epizodów hiperamonii, w zależności od wieku i szczytu poziomu amonu. Ryc. 2. Ryc. 2. Epizody przeżyły zgodnie z najwyższymi poziomami amonu. Odsetek epizodów hiperamonemii, które przeżyły w zależności od szczytowego poziomu amonu, był oparty na liczbie epizodów, dla których dostępne były dane na temat poziomów amonu w osoczu.
Przeżywalność znacząco poprawiła się u pacjentów, którzy mieli epizody hiperamonemiczne z najwyższym poziomem amonu w osoczu wynoszącym 500 .mol na litr (902 .g na decylitr) lub mniej niż u pacjentów z wyższym szczytowym poziomem amonu (P <0,001). Pacjenci w wieku poniżej 30 dni ze szczytowym poziomem amonu większym niż 1000 .mol na litr (1804 .g na decylitr) najrzadziej przeżyli epizod hiperamonemiczny (przeżycie, 38%, P <0,001) (Tabela 4 i Figura 2).
Zmiany w poziomach amonu
Stężenie amonu w osoczu znacznie spadło u większości pacjentów po leczeniu za pomocą protokołu leczenia dożylnego (alternatywna terapia szlakiem do wydalania azotu). Dla wszystkich epizodów, w których zarówno wyjściowy poziom amonu (ostatnia wartość zarejestrowana przed rozpoczęciem leczenia za pomocą fenylooctanu sodu i benzoesanu sodu plus chlorowodorek argininy) i poziom zmierzony po rozpoczęciu leczenia były znane (582 pacjentów), mediana poziomu amonu spadła z 185 .moli na litr (334 .g na decylitr) do 36 .moli na litr (65 .g na decylitr) w ocenie końcowej (-79% zmiana w stosunku do wartości wyjściowej). Poziom amonu w osoczu znacznie się zmniejszył zarówno u noworodków, jak i u starszych pacjentów, chociaż mediana poziomu amonu była znacznie wyższa u noworodków niż u starszych pacjentów na początku badania. Wśród pacjentów, którzy zmarli, mediana poziomu amonu była podobna w punkcie wyjściowym oraz w końcowej ocenie (334 i 364 .mol na litr [603 i 657 .g na decylitr] wśród noworodków oraz 168 i 116 .mol na litr [303 i 209 .g na decylitr] wśród starsi pacjenci). Mediana poziomu amonu znacząco spadła u pacjentów, którzy przeżyli (od 374 do 24 .mol na litr [675 do 43 .g na decylitr] u noworodków i od 179 do 36 .mol na litr [323 do 65 .g na decylitr] u starszych pacjentów).
Dyskusja
Historycznie, przeżycie wśród pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego było słabe po epizodach hiperamonemii; większość dzieci z ciężkim niedoborem enzymu zmarło jako noworodki – a niewiele przeżyło niemowlęctwo.1,12,13 W 1979 r. Brusilow i wsp.
[podobne: clemastinum hasco, terafood, verdin enzymixx ]

0 thoughts on “Przeżycie po leczeniu fenylooctanem i benzoesanem w zaburzeniach cyklu mocznikowego ad 5”