Skip to content

Przeżycie po leczeniu fenylooctanem i benzoesanem w zaburzeniach cyklu mocznikowego ad

2 miesiące ago

470 words

Głównym celem badania było ustalenie, czy leczenie fenylooctanem sodu i benzoesanem sodu zmniejsza śmiertelność z powodu ostrej hiperamonemii w porównaniu z danymi historycznymi. Metody
Projekt badania
Przeprowadziliśmy otwarte, niekontrolowane, nierandomizowane badanie w 118 szpitalach w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie w okresie od sierpnia 1980 r. Do marca 2005 r. Pacjenci biorący udział w badaniu byli hospitalizowani z powodu hiperamonii wywołanej defektem cyklu mocznikowego. Uwzględniono łącznie 299 pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego i 1181 epizodów hiperamonii. Wykluczono czterech pacjentów, u których dane demograficzne były niepełne. Aby zapisać pacjenta, badacz skontaktował się z jednym z autorów (SWB) w Johns Hopkins School of Medicine (od 1982 do 1996), lub Ucyclyd Pharma (od 1997 do 2005), który dostarczył badania narkotyków i formularze zgłoszeń przypadku. Instytucjonalna komisja rewizyjna w każdej uczestniczącej instytucji zatwierdziła badanie. Pisemną świadomą zgodę uzyskano od rodziców lub prawnych opiekunów dzieci zapisanych na leczenie oraz od dorosłych pacjentów.
Leczenie
Niemowlęta i dzieci (o masie ciała do 20 kg [44 funty]), które miały niedobór syntetazy fosforanu arylokarboksylu, niedobór transkarbamylazy ornityny lub niedobór syntetazy arginino-bursztynianu traktowano początkową (ładującą) dawką fenylooctanu sodu (250 mg na kilogram masy ciała) i benzoesan sodu (250 mg na kilogram) podawany dożylnie przez okres od 90 do 120 minut. Starsze dzieci (ważące więcej niż 20 kg) i dorośli byli leczeni fenylooctanem sodu i benzoesanem sodu, 5,5 g na metr kwadratowy powierzchni ciała, jako dożylna dawka nasycająca przez okres od 90 do 120 minut. Po podaniu dawki nasycającej, infuzje podtrzymujące tej samej dawki były kontynuowane przez 24 godziny, dopóki pacjent nie miał już hiperamonemii, a terapia doustna mogła być tolerowana. Do czynników ograniczających tolerancję należały wymioty, zmniejszona ruchliwość jelit i obecność cewników pępowinowych. U niektórych pacjentów podawano dożylnie ondansetron (Zofran, GlaxoSmithKline) (0,15 mg na kilogram) w celu zapobiegania lub leczenia niedokrwistości. Wytyczne dotyczące podawania fenylooctanu sodu i benzoesanu sodu nie były dostępne w leczeniu niedoboru liazy arginino bursztynianowej lub niedoboru arginazy. Napary dożylne i podtrzymujące zawierały również chlorowodorek argininy (210 mg na kilogram w przypadku pacjentów z niedoborem trankarbamylazy ornityny lub niedoborem syntetazy fosforanu karbamylowego i 630 mg na kilogram w przypadku pacjentów z niedoborem syntetazy arginino bursztynianu lub niedoborem liazy arginino bursztynianowej). Chociaż protokół dializy nie był stosowany, zaleca się dializę, jak wspomniano poniżej, dla każdego noworodka z encefalopatią hiperammonemiczną lub dowolnego innego pacjenta, u którego poziom amonu nie zmniejszył się zasadniczo w ciągu 8 godzin po podaniu wlewu obciążającego. Nie wszyscy badacze dokładnie przestrzegali tych wytycznych dotyczących leczenia.
Oszacowanie
Pierwszorzędowym punktem końcowym było przeżycie epizodu hiperamonemii. Gdy pacjent zmarł, badacz został poproszony o zidentyfikowanie pierwotnych i wtórnych przyczyn śmierci oraz o ocenę związku pomiędzy śmiercią a pierwotną chorobą i badanym lekiem.
[podobne: clemastinum hasco, zdjecie pantomograficzne, bakutil ]

0 thoughts on “Przeżycie po leczeniu fenylooctanem i benzoesanem w zaburzeniach cyklu mocznikowego ad”

  1. [..] Blog oznaczyl uzycie nastepujacego fragmentu program do gabinetu stomatologicznego[…]